Źródło: wikimedia commons

Autor: Tomasz Bochenek

Ile kosztuje jednostkowe opakowanie najdroższego obecnie leku, który finansowany jest w Polsce z publicznych pieniędzy przez Narodowy Fundusz Zdrowia? Szybką odpowiedź na to pytanie przynosi analiza aktualnego wykazu leków refundowanych, publikowanego w formie obwieszczenia na stronach internetowych Ministerstwa Zdrowia [1]. Jedno opakowanie leku o nazwie handlowej Spinraza – zawierające substancję czynną nusinersenum (nusinersen) – posiada cenę hurtową brutto 341 334,00 PLN. Doprecyzowując należy dodać, że opakowanie to zawiera jedną fiolkę roztworu do wstrzykiwań o objętości 5 mililitrów, w której zawarte jest 12 mg substancji czynnej. Lek stosowany jest w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni 5q – choroby określanej jako rzadka. Terapia wymaga przewlekłego podawania leku [2]. A wydawany jest on nieodpłatnie. Jego koszty w pełni ponosi Narodowy Fundusz Zdrowia, który dysponuje budżetem pochodzącym ze składek na powszechne ubezpieczenie zdrowotne.

Czy cena 341 334,00 PLN za jedno pięciomililitrowe opakowanie leku, stosowanego regularnie co 4 miesiące jest wysoka, czy też nie? Zapewne wszyscy czujemy intuicyjnie, w oparciu o znajomość cen powszechnie dostępnych produktów, że jest to kwota astronomiczna. Odpowiada ona np. kosztom zakupu luksusowego samochodu lub dwupokojowego mieszkania w dużym mieście. Mówimy jednak o leku. Na dodatek – o leku stosowanym w bardzo ciężkiej chorobie, nie zaś o rynku samochodów lub nieruchomości.

Żeby ocenić, czy określony wydatek na leczenie pacjenta jest racjonalny z punktu widzenia całego systemu opieki zdrowotnej – obejmującego w Polsce ponad 38 milionów osób – należy postawić wiele innych, precyzyjnie sformułowanych pytań oraz znaleźć na nie odpowiedzi oparte o wiedzę naukową (evidence-based). Przede wszystkim – jakiego schorzenia ten wydatek dotyczy? Czy są dostępne inne metody leczenia? Za jaki efekt zdrowotny płacimy? Jaka jest relacja pomiędzy kosztami uzyskania efektu zdrowotnego a samym efektem? Czy koszt uzyskania efektu zdrowotnego jest akceptowalny w konkretnym (w tym przypadku – polskim) systemie opieki zdrowotnej, czy też nie? Jaki dodatkowy budżet jest potrzebny do refundowania leku dla potrzebujących go pacjentów, w ciągu najbliższego roku i w perspektywie kolejnych lat? Jakie zmiany w całym systemie opieki zdrowotnej pociągnie za sobą wprowadzenie leku do systemu refundacyjnego? Jakie są etyczne uwarunkowania decyzji o refundowaniu tego leku lub jego odmowie?

Odpowiedzi na powyższe pytania przynosi ocena technologii medycznych, w skrócie – HTA (ang. health technology assessment). Inaczej ujmując, ocena technologii medycznych pozwala na ustalenie, czy mądrze wydajemy pieniądze na opiekę zdrowotną. Chodzi o racjonalnie gospodarowanie pieniędzmi obywateli płacących solidarnie składki na powszechne ubezpieczenie zdrowotne. Przy dobrym stanie zdrowia, w życiu codziennym najczęściej nie zaprzątamy sobie głowy tego rodzaju pytaniami. O tym, że opieka zdrowotna dużo kosztuje, dowiadujemy się najczęściej wówczas, kiedy zdarzy się nam lub osobom bliskim zachorować. Wtedy bezpośrednio z własnego portfela płacimy duże nieraz sumy pieniędzy za potrzebne leki, badania lub zabiegi medyczne. Znacznie słabsza jest nasza wiedza o kosztach tych usług medycznych, które są pokrywane w pełni przez Narodowy Fundusz Zdrowia lub budżet państwa. A one przecież również bywają wysokie – nieraz ekstremalnie wysokie.

Opieka zdrowotna nie będzie już nigdy kosztować mniej. Wyraźnie wskazują na to wszelkie prognozy. Potrzebne są nie tylko coraz większe budżety, lecz również mądre wydawanie tych pieniędzy, które obecnie są dostępne. Dlaczego? W ostateczności, dosłownie na każdą złotówkę przeznaczaną na opiekę zdrowotną muszą ciężko zapracować obywatele. To, co nazywamy oceną technologii medycznych, ma na celu pomagać w mądrzejszym i lepszym wydawaniu pieniędzy na opiekę zdrowotną. Gdyby nie HTA, musielibyśmy zadowalać się wyłącznie wiarą w trafność wyborów dokonywanych przez decydentów, nieopierających się na naukowej analizie.

W Polsce istnieje już od 15 lat Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). W naszym kraju obowiązują też ustawowe wymogi, aby każdy nowy lek przechodzi przez bardzo wnikliwą ocenę przed podjęciem decyzji refundacyjnej. Dzięki temu możemy mieć większą pewność, że publiczne pieniądze na leczenie wydawane są w sposób racjonalny – zdecydowanie większą, niż przed erą powszechnego stosowania HTA [3].

Czym w ogóle są technologie medyczne i na czym polega ocena technologii medycznych? Definicje tych terminów, wraz z przystępnym i szczegółowym opisem poszczególnych etapów całego procesu HTA, można znaleźć w opracowaniu AOTMiT pt. Wytyczne oceny technologii medycznych [4]. Technologiami medycznymi są nazywane „leki, urządzenia, procedury diagnostyczne i terapeutyczne stosowane w określonych wskazaniach, a także organizacyjne systemy wspomagające, w obrębie których wykonywane są świadczenia zdrowotne”.

Ocena technologii medycznych definiowana jest więc jako „interdyscyplinarna dziedzina wiedzy, służąca podejmowaniu opartych na dowodach naukowych decyzji w zakresie polityki zdrowotnej i praktyki klinicznej”. HTA jest bardzo interdyscyplinarna, ponieważ musi opierać się na wiedzy z bardzo różnych obszarów, m.in. z zakresu medycyny, epidemiologii, biostatystyki, ale również ekonomii, prawa i etyki. Łączy ona wiedzę medyczną z naukami społecznymi i ma rosnące, bardzo duże znaczenie we współczesnych systemach opieki zdrowotnej oraz w nowocześnie rozumianym zdrowiu publicznym. Proces oceny technologii medycznych jest kilkuetapowy (Rycina 1; film z YouTube). Więcej o HTA można przeczytać również na naszym Blogu Zdrowia Publicznego [5].

Kolejne etapy oceny technologii medycznych | Opracowanie własne

Analiza z zakresu HTA nt. refundowania nusinersenu w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni, przyniosła pozytywną rekomendację Prezesa AOTMiT, a następnie pozytywną decyzję ministra zdrowia. Lek objęto więc refundacją [6]. Dzięki dostępowi do informacji publicznej, możemy zapoznać się zarówno z treścią tej rekomendacji, jak też towarzyszącymi jej dokumentami źródłowymi. Materiały te są w pewnym zakresie ocenzurowane, ponieważ prawo dostępu do informacji publicznej konkuruje w tym przypadku z prawem przedsiębiorcy do ochrony własnej tajemnicy. Współcześnie zakres ochrony tej tajemnicy jest w rekomendacjach refundacyjnych znacznie mniejszy, niż miało to miejsce jeszcze do połowy 2014 roku.  Jest to niewątpliwie z korzyścią dla przejrzystości całego procesu oceny technologii medycznych w Polsce [7].

Podstawy wiedzy potrzebnej do profesjonalnego zajmowania się oceną technologii medycznych w przyszłej karierze zawodowej zdobywają studenci Instytutu Zdrowia Publicznego WNZ UJ CM w Krakowie, w ramach studiów licencjackich na kierunkach zdrowie publicznego oraz organizacja i ekonomika ochrony zdrowia (od przyszłego roku akademickiego – zarządzanie w ochronie zdrowia). Odrębne przedmioty dedykowane HTA znajdują się natomiast w programie studiów magisterskich na kierunku zdrowie publiczne.

Dla studentów szczególnie zainteresowanych rozwojem własnej kariery zawodowej w środowisku międzynarodowym, wyjątkowo cenna jest możliwość studiowania zagadnień z zakresu HTA na studiach magisterskich, przez pełny semestr, wspólnie ze studentami zagranicznymi (jak do tej pory – praktycznie z całego świata), przyjeżdżającymi do Krakowa na studia EuroPubHealth+. Nauczanie na tej ścieżce kształcenia prowadzone jest w języku angielskim. Wyniki polskich studentów nie odstają od wyników kolegów i koleżanek przyjeżdżających do Krakowa z zagranicy.

Nasz Instytut prowadzi też dedykowany projekt szkoleń w zakresie szpitalnego HTA dla profesjonalistów systemu ochrony zdrowia.

Mamy już liczne dowody na to, że absolwenci naszego kierunku zdrowie publiczne, rozwijają w swoim życiu zawodowym fascynujące kariery zawodowe, które bezpośrednio lub pośrednio związane są z oceną technologii medycznych. Świadczą o tym nasze kontakty, utrzymywane z absolwentami po ukończeniu studiów, a także przeprowadzane z nimi wywiady. Oferują one także wiele cennych wskazówek w zakresie przyszłej kariery zawodowej. Zdobyta na studiach wiedza z zakresu HTA ma zastosowanie podczas pracy w sektorze publicznym oraz prywatnym, m.in. w Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, prywatnych firmach doradczo-analitycznych lub przemyśle farmaceutycznym. Znaczenie HTA we współczesnej medycynie i zarządzaniu opieką zdrowotną trudno przecenić.

Kontakt do autora: Tomasz Bochenek

Blog Zdrowia Publicznego, red. M. Zabdyr-Jamróz, Instytut Zdrowia Publicznego UJ CM, Kraków: 17 lutego 2020

Źródła:

1. Obwieszczenie Ministra Zdrowia z dnia 20 grudnia 2019 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1 stycznia 2020 r. 2019. 
2. Charakterystyka produktu leczniczego – Spinraza (nusinersen). Europejska Agencja Leków.
3. Nizankowski R, Wilk N. From idealistic rookies to a regional leader: the history of health technology assessment in Poland. Int J Technol Assess Health Care. 2009 Jul;25 Suppl 1:156–62.
4. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Wytyczne oceny technologii medycznych. Wersja 3.0. III. Warszawa: Wydawnictwo Lekarskie PZWL; 2016. 79 p.
5. Bochenek T. Technologie medyczne i ich ocena. Czyli co to właściwie jest HTA? Blog Zdrowia Publicznego. Instytut Zdrowia Publicznego WNZ UJ CM w Krakowie. 2018. 
6. Rekomendacja nr 21/2018 z dnia 16 marca 2018 r. Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w sprawie objęcia refundacją produktu lecznicego Spinraza (nusinersenum), roztwór do wstrzykiwań, 12 mg, 1 fiol. 5 ml, w ramach programu lekowego… [Internet]. 2018.
7. Bochenek T, Kocot E, Rodzinka M, Godman B, Maciejewska K, Kamal S, Pilc A. The transparency of published health technology assessment-based recommendations on pharmaceutical reimbursement in Poland. Expert Rev Pharmacoecon Outcomes Res. 2017;17(4):1–16.